Le prospettive della ricerca di frontiera nella lotta alla malattia di Huntington

È stata una carrellata sulla lunga storia di quel “gene antico”, al quale è legata la malattia di Huntington, la temibile patologia nervosa a base genetica. E proprio su una prospettiva globale di questa malattia, della sua storia, delle sue origini e delle promesse che la ricerca scientifica sta aprendo, è stato incentrato il seminario “Neuroni da staminali per l’Huntington: prospettive conoscitive e cliniche in ambito neurologico a partire da un gene antico”, tenuto oggi, giovedì 22 febbraio, nell’Istituto Neuromed dalla professoressa Elena Cattaneo.

Cattaneo, Direttrice del Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali e Farmacologia delle Malattie Neurodegenerative del Dipartimento di Bioscienze, Università di Milano, nonché Senatrice a vita, ha dato una visione d’insieme alla malattia di Huntington. Con un accenno alle ricerche in corso e a ciò che ci possiamo aspettare. “Vi sono diverse strade attualmente allo studio – ha detto la ricercatrice – Una, che definirei fenomenale, è di silenziare il gene responsabile della malattia. È stato infatti costruito in laboratorio qualcosa di simile a uno scotch molecolare, che riconosce esattamente il gene nel DNA e lo mette a tacere. I risultati su modelli animali sono stati molto incoraggianti, e nel 2015 è stata avviata la prima sperimentazione su esseri umani. Questa è una strada maestra, nella quale potremo colpire specificamente le cause della patologia“.

L’altro aspetto è quello delle cellule staminali, con la prospettiva di usarle per rimpiazzare il tessuto nervoso danneggiato dalla malattia. “Sulle staminali – ha detto ancora Cattaneo – dobbiamo stare bene con i piedi per terra. È importante che il pubblico capisca che serve tantissima ricerca, tantissime prove devono essere accumulate. Non c’è da andare dietro a riti sciamanici. Oggi, dopo decenni di studi, abbiamo un faro per le malattie neurodegenerative: l’uso di staminali embrionali. Nel 2011, per la prima volta, è stato possibile istruire queste cellule in modo che si trasformassero in neuroni dopaminergici, proprio quelli che muoiono nella malattia di Parkinson”.

Il seminario della professoressa Cattaneo è inserito nell’ambito delle iniziative Neuromed per la Giornata delle Malattie Rare, che si celebra il 28 febbraio.

Martedì 27 febbraio, dalle ore 10.30, il professor Stefano Ruggieri e la dottoressa Francesca Elifani, terranno un incontro dal titolo “Le malattie Rare: insieme le possibilità sono infinite”, presso il Liceo Scientifico Romita di Campobasso.

Mercoledì, 28 febbraio, la dottoressa Alba Di Pardo, del Centro di Neurogenetica e Malattie Rare Neuromed, incontrerà a partire dalle ore 16.00, gli studenti dell’Istituto Comprensivo Leopoldo Pilla presso il Centro sociale Don Orione di Venafro insieme a Palmina Giannini.

Nelle mattinate del 27 e 28 febbraio, infine, sarà disponibile un Info Point nella Hall principale della Clinica dell’Istituto Neuromed.