Malattie rare, si lavora per un futuro migliore

Rare 2030: l’impegno dell’ Europa

“La comunità delle persone con malattie rare, ed i loro caregivers, meritano la nostra ammirazione,​ ma l’ammirazione non è sufficiente.” Lo afferma Robert Madelin, consulente per la ricerca nel progetto Rare 2030 .Rare 2030 è uno studio che guiderà le iniziative politiche, sulle malattie rare in Europa, per i prossimi dieci anni e oltre. Duecento esperti, e migliaia di pazienti, si sono riuniti per prendere importanti decisioni in merito e, attraverso un lavoro durato circa due anni, hanno individuato otto fondamentali priorità per garantire un futuro migliore alle persone con malattie rare. “La salute di 30 milioni di persone, che vivono con una malattia rara in Europa, non dovrebbe essere lasciata alla fortuna o al caso.”  afferma il Dottor Madelin, per questo il progetto Rare 2030 impegna pazienti e professionisti alla ricerca di soluzioni efficaci e condivise.

Otto priorità per le malattie rare

Fra le priorità, individuate grazie al lavoro di cittadini, sanitari e amministratori, vi è lo stanziamento di fondi per garantire la giustizia sociale, ovvero l’eguaglianza del diritto alle cure. Nonché la promozione di politiche che riguardano diagnosi più rapide e accurate. Una cura focalizzata sulla persona, non soltanto sulla malattia. Dei trattamenti che prevedano un maggiore coinvolgimento del paziente, con la sua storia e la sua quotidianità. Inoltre si lavora per promuovere investimenti, nella ricerca di trattamenti, che siano economicamente più gestibili, difatti spesso, le persone con malattie rare, devono sostenere ingenti spese per recarsi nei centri di cura ed acquistare farmaci e presidi. Infine si è dato risalto alla necessita di ottimizzare la raccolta e l’elaborazione dei dati, elemento fondamentale per poter adottare scelte politiche appropriate.

Gli scenari per il futuro

Di quattro possibili scenari futuri, proposti dallo studio Rare 2030, la comunità di malati rari ha identificato lo scenario numero uno come il preferito: “Investimenti per la Giustizia Sociale” (vedi tabella). In esso vi sono tre fattori cruciali: l’innovazione, guidata dal paziente e dai suoi bisogni insoddisfatti e non da un ritorno economico; la responsabilità della collettività nei confronti di questa popolazione vulnerabile; e gli obiettivi calibrati sui risultati raggiunti, sia rispetto alle diagnosi, che rispetto ai trattamenti e l’accessibilità delle cure. I progetti, per il futuro prossimo dei malati rari, sembrano essere davvero promettenti. La speranza è che tali iniziative siano sostenute dalle politiche, accolti nelle comunità, e, prima di tutto, compresi in profondità da chi vive in prima persone queste malattie. Dovremo lavorare insieme per questo futuro. Intanto, grazie a Rare 2030 per questo enorme passo in avanti!

 Carola Pulvirenti